Медики из Гарвардского университета успешно испытали экспериментальную вакцину, которая заменяет поврежденные гены в клетках ушей и тем самым дает возможность впервые услышать мир.
Ученые достигли этого важного шага в лечении генетически обусловленной глухоты, разработав особый ретровирус, который проникает в так называемые волосковые клетки, считывающие колебания жидкости внутри «улитки» уха. Он заменяет ген TMC1, поломки в котором являются причиной потери слуха у примерно 10% людей, глухих с рождения.
Ошибка всего в одну генетическую букву в этом гене приводит к тому, что клетка постепенно теряет способность вырабатывать электрический сигнал в тот момент, когда через «улитку» проходит звуковая волна. В результате чего человек или животное потеряют слух уже на второй год жизни.
Группа американских решила эту проблему, создав ретровирус, который проникает только в волосковые клетки и заменяет поврежденные копии TMC1. При этом он не затрагивает работу и структуру остальных участков ДНК.
Эффективность данной генной терапии ученые проверили на мышах, страдавших от аналогичной глухоты. Об этом сообщает информационное агентство «РИА Новости».
«Наша генная терапия пока не готова к клиническим испытаниям. Однако не в самом далеком будущем, как мы надеемся, ее можно будет использовать и в терапевтических целях для лечения врожденной глухоты у людей», — заявил исследователь Джефри Холт.