Международный коллектив ученых приспособил недавно открытую систему точечного редактирования генома CRISPR/CAS для удаления ВИЧ из человеческой ДНК в зараженных клетках. Этот метод открывает дорогу для создания принципиально новой вакцины от вируса иммунодефицита.
«Главным плюсом этой технологии является не только то, что мы можем уничтожать вирусную ДНК, интегрирующую себя в наш геном, но и то, что ее можно использовать для профилактики ВИЧ. Уничтожая вирус на самых ранних этапах его жизненного цикла, мы можем полностью предотвратить заражение клеток примерно в такой же манере, как работают обычные вакцины», — заявил исследователь Хуан Беломонте из Института Солка в Ла-Хойе (США).
Бельмонте и его коллеги сделали большой шаг к созданию «генетической» вакцины от ВИЧ, экспериментируя с недавно созданной системой CRISPR/CAS, которая позволяет удалять и заменять отдельные гены и фрагменты ДНК.
Подобное применение является своеобразным «возвратом к корням» для этой системы: изначально она развилась внутри бактерий сотни миллионов лет назад именно для защиты от ретровирусов. В 2012 году Фэн Чжан и его коллеги приспособили эту систему для редактирования генома многоклеточных существ.
Группа ученых во главе с Бельмонте проанализировала структуру вирусной ДНК и подготовила набор из специальных меток в виде коротких молекул РНК, которые цеплялись за генетический код вируса. Они помечали их как те фрагменты генома, которые CRISPR/CAS должна была удалить.
Работу этих меток и самой системы редактирования генома исследователи проверили на лимфоцитах и других клетках иммунной системы, которые уже были заражены ВИЧ. Как показал эксперимент, даже первая версия этих РНК-меток была достаточно успешной: она очистила около 72 процентов клеток от всех следов вируса.
По словам ученых, она хорошо справлялась не только со недавно проникнувшим в клетку ВИЧ, но и с глубоко затаившимися «спящими» копиями вируса. С другой стороны, CRISPR/CAS лучше всего себя проявил в качестве средства для профилактики болезни: все иммунные клетки, предварительно обработанные РНК и молекулами «генетического редактора», полностью избежали заражения.
Теперь Бельмонте и его коллеги работают над созданием нескольких новых наборов РНК-меток, которые будут охватывать больше разновидностей ВИЧ, что в перспективе позволит уничтожать все частицы и копии вируса в ДНК человека и препятствовать дальнейшей эволюции и мутациям.
Пока биологи не знают, сможет ли ВИЧ приспособиться к CRISPR/CAS и как долго займет этот процесс. Поэтому сейчас они работают над максимизацией эффективности подобной вакцины для предотвращения подобного исхода.
